21 marca 2025 r. firma Junshi Biosciences ogłosiła, że Narodowa Agencja Produktów Medycznych („NMPA”) zatwierdziła uzupełniający wniosek o rejestrację nowego leku („sNDA”) dla produktu firmy, toripalimabu, w skojarzeniu z bevacizumabem w leczeniu pierwszego rzutu pacjentów z nieoperacyjnym lub przerzutowym rakiem wątrobowokomórkowym („HCC”).
Uzupełniające zatwierdzenie NDA opiera się na danych z badania HEPATORCH (NCT04723004), które jest międzynarodowym, wieloośrodkowym, randomizowanym, otwartym badaniem klinicznym fazy 3 z grupą kontrolną otrzymującą lek aktywny. Profesor Jia FAN, członek Chińskiej Akademii Nauk ze szpitala Zhongshan przy Uniwersytecie Fudan, pełnił funkcję głównego badacza. Badanie HEPATORCH zostało wdrożone w 57 ośrodkach klinicznych w Chinach kontynentalnych, na Tajwanie i w Singapurze, a łącznie włączono do niego 326 pacjentów. Celem badania była ocena skuteczności i bezpieczeństwa toripalimabu w skojarzeniu z bevacizumabem w leczeniu pierwszego rzutu nieoperacyjnego lub przerzutowego raka wątrobowokomórkowego (HCC) w porównaniu ze standardowym leczeniem sorafenibem.
We wrześniu 2024 roku wyniki badania HEPATORCH zostały zaprezentowane na 27. Narodowej Konferencji Onkologii Klinicznej i dorocznym spotkaniu akademickim Chińskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (CSCO) w 2024 roku. Wyniki badania wykazały, że zarówno pierwszorzędowe punkty końcowe, czyli przeżycie wolne od progresji choroby („PFS”, na podstawie niezależnej analizy radiologicznej), jak i OS, uzyskały pozytywne wyniki.
Badanie HEPATORCH wykazało, że w porównaniu z sorafenibem, toripalimab w skojarzeniu z bevacizumabem może znacząco wydłużyć PFS i OS pacjentów, z medianą PFS wynoszącą 5,8 miesiąca w porównaniu z 4,0 miesiąca, zmniejszyć ryzyko progresji choroby lub zgonu o 31% (współczynnik ryzyka [HR] = 0,69, 95% CI: 0,525–0,913; P = 0,0086), z medianą OS wynoszącą 20,0 miesiąca w porównaniu z 14,5 miesiąca oraz zmniejszyć ryzyko zgonu o 24% (HR = 0,76, 95% CI: 0,579–0,987; P = 0,0394). Odsetek odpowiedzi obiektywnej („ORR”) w grupie toripalimabu i bevacizumabu był istotnie wyższy niż w grupie sorafenibu. Odsetek ORR w obu grupach wyniósł odpowiednio 25,3% i 6,1%. Co więcej, terapia skojarzona charakteryzuje się dobrym profilem bezpieczeństwa u pacjentów z zaawansowanym rakiem wątrobowokomórkowym (HCC). Spektrum toksyczności jest zgodne ze znanym spektrum toksyczności standardowej monoterapii, a nie zidentyfikowano żadnego nowego sygnału dotyczącego bezpieczeństwa.
O toripalimabie
Toripalimab to monoklonalne przeciwciało anty-PD-1 opracowane ze względu na jego zdolność do blokowania interakcji PD-1 z jego ligandami, PD-L1 i PD-L2, oraz do indukowania internalizacji receptora PD-1 (funkcja endocytozy). Blokowanie interakcji PD-1 z PD-L1 i PD-L2 wspomaga zdolność układu odpornościowego do atakowania i zabijania komórek nowotworowych.
Firma Junshi Biosciences przeprowadziła ponad czterdzieści badań klinicznych toripalimabu sponsorowanych przez firmę, obejmujących ponad piętnaście wskazań, na całym świecie, m.in. w Chinach, Stanach Zjednoczonych, Europie i Azji Południowo-Wschodniej. Trwające lub zakończone kluczowe badania kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność toripalimabu obejmują szeroki zakres typów nowotworów, w tym raka płuc, nosogardła, przełyku, żołądka, pęcherza moczowego, piersi, wątroby, nerek i skóry.
W Chinach kontynentalnych toripalimab był pierwszym krajowym przeciwciałem monoklonalnym anty-PD-1 zatwierdzonym do obrotu (zatwierdzonym w Chinach jako TUOYI®). Obecnie toripalimab jest zatwierdzony w jedenastu wskazaniach do stosowania w Chinach kontynentalnych:
nieoperacyjny lub przerzutowy czerniak po niepowodzeniu standardowej terapii systemowej;
nawracający lub przerzutowy rak nosogardła (NPC) po niepowodzeniu co najmniej dwóch linii wcześniejszej terapii systemowej;
miejscowo zaawansowany lub przerzutowy rak urotelialny, w którym chemioterapia zawierająca platynę okazała się nieskuteczna lub w którym nastąpiła progresja choroby w ciągu 12 miesięcy od neoadjuwantowej lub adiuwantowej chemioterapii zawierającej platynę;
w połączeniu z cisplatyną i gemcytabiną jako leczenie pierwszego rzutu u chorych na nawracającego miejscowo lub przerzutowego raka płaskonabłonkowego (NPC);
w połączeniu z paklitakselem i cisplatyną w leczeniu pierwszego rzutu u pacjentów z nieoperacyjnym miejscowo zaawansowanym/nawrotowym lub odległym przerzutowym rakiem płaskonabłonkowym przełyku (ESCC);
w połączeniu z pemetreksedem i platyną jako leczenie pierwszego rzutu w nieoperacyjnym, miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym raku płuca niedrobnokomórkowego (NSCLC) bez mutacji EGFR i bez mutacji ALK;
w połączeniu z chemioterapią jako leczenie okołooperacyjne, a następnie z monoterapią jako leczenie uzupełniające w leczeniu dorosłych pacjentów z resekcyjnym rakiem płuca niedrobnokomórkowego w stadium IIIA-IIIB;
w połączeniu z aksytynibem w leczeniu pierwszego rzutu u pacjentów z nieoperacyjnym lub przerzutowym rakiem nerkowokomórkowym (RCC) o średnim lub wysokim ryzyku;
w połączeniu z etopozydem i platyną w leczeniu pierwszego rzutu zaawansowanego raka drobnokomórkowego płuc (ES-SCLC);
w połączeniu z paklitakselem do wstrzykiwań (związanym z albuminami) w leczeniu pierwszego rzutu nawracającego lub przerzutowego potrójnie ujemnego raka piersi (TNBC);
w połączeniu z bevacizumabem w leczeniu pierwszego rzutu u pacjentów z nieoperacyjnym lub przerzutowym rakiem wątrobowokomórkowym (HCC).
Obecnie w Chinach wciąż trwają liczne badania kliniczne nowych technologii przeciwnowotworowych, w których biorą udział pacjenci. W celu uzyskania konsultacji dotyczących nowych leków i technologii prosimy o kontakt z Międzynarodowym Oddziałem Szpitala Onkologicznego Regionu Południowego w Pekinie.
Numer telefonu: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Czas publikacji: 27 marca 2025 r.