W sierpniu 2025 r. Centrum Oceny Leków (CDE) Narodowej Agencji Produktów Medycznych (NMPA) oficjalnie przyznało status terapii przełomowej produktowi Ina-cel. Jest to nowatorska terapia komórkowa CAR-T skierowana przeciwko CD19, opracowana niezależnie przez firmę Juventas, w celu leczenia pacjentów pediatrycznych z nawracającą lub oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną komórek B (r/r B-ALL).
Obecnie w Chinach wciąż trwają liczne badania kliniczne nowych technologii przeciwnowotworowych, w których biorą udział pacjenci. W celu uzyskania konsultacji dotyczących nowych leków i technologii prosimy o kontakt z Międzynarodowym Oddziałem Szpitala Onkologicznego Regionu Południowego w Pekinie.
Numer telefonu: 4008803716
Identyfikator WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Inaticabtagene autoleucel (Inati-cel) to produkt limfocytów T z chimerycznym receptorem antygenu (CAR) swoistym dla CD19, zawierający scFv CD19 pochodzący z klonu HI19α i domenę kostymulującą 4-1BB/CD3-ζ, który został zatwierdzony w Chinach do leczenia dorosłych pacjentów z nawracającą lub oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną typu B (r/r B-ALL) w listopadzie 2023 r.
TenRoczne spotkanie ASCO 2025 raport Wieloośrodkowe, nieinterwencyjne badanie w warunkach rzeczywistych (NCT06450067) mające na celu ocenę Inati-cel u dorosłych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną typu B (B-ALL). W okresie od 20 listopada 2023 r. do 13 listopada 2024 r. 62 pacjentów otrzymało Inati-cel i kwalifikowało się do oceny. Mediana wieku wynosiła 37,5 (zakres 14–76) lat, przy czym 13 pacjentów miało ≥60 lat. W badaniu przesiewowym u 16 pacjentów nastąpił nawrót choroby po przeszczepieniu komórek macierzystych układu krwiotwórczego (HSCT), w 4 przypadkach wystąpiła pierwotna oporność, a ponad 70% pacjentów było nosicielami nieprawidłowości genetycznych wysokiego ryzyka. Mediana dawki infuzyjnej wynosiła 0,60 (zakres: 0,46–0,9) ×10Żywe komórki 8CAR-T.
Wyniki: Dane z 30 grudnia 2024 r., przy medianie obserwacji 3,8 miesiąca (zakres: 0,5–12,4 miesiąca), wskazują, że 89,5% pacjentów osiągnęło ujemny MRD ORR po podaniu Inati-cel u pacjentów r/r, w tym 31 z CR i 3 z CRi (tabela 1). Dziewięciu pacjentów z dodatnim MRD podczas badania przesiewowego, odsetek ujemnych MRD osiągnął 100% po podaniu Inati-cel. Po podaniu Inati-cel, u 26 pacjentów wykryto wyniki MRD za pomocą q-PCR, a u 92,3% uzyskano wyniki ujemne. Po osiągnięciu CR/CRi, u 4 pacjentów wykonano allo-HSCT w remisji. Mediany DOR, OS i RFS nie zostały osiągnięte z i bez cenzurowania pacjentów podczas kolejnego allo-HSCT. Wśród pacjentów kwalifikujących się do oceny, roczne wskaźniki RFS i DOR wyniosły odpowiednio 76,2% i 74,1%. U siedmiu pacjentów wystąpiły nawroty, w tym 3 nawroty CD19+, 2 nawroty CD19- i 2 z niejasnym statusem CD19. Warto zauważyć, że w 6 przypadkach choroby pozaszpikowej, 4 przypadki były skuteczne, ale 2 przypadki nawrotu nastąpiły w ciągu 3 miesięcy od podania Inati-celu. Wszyscy pacjenci, którzy otrzymali infuzję Inati-celu, żyli, z wyjątkiem jednego zgonu z powodu progresji choroby. Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi (AE) o szczególnym znaczeniu były zespół uwalniania cytokin (CRS) i zespół neurotoksyczności związany z komórkami efektorowymi układu odpornościowego (ICANS). U 51% pacjentów rozwinął się CRS, ale CRS stopnia 3 lub wyższego i ICANS wystąpiły odpowiednio tylko u 3,2% i 1,6% pacjentów; wszyscy pacjenci wyzdrowieli bez następstw, bez zgonów związanych z AE.
W praktyce klinicznej stosowanie leku Inati-cel wykazuje wysoki, ujemny wskaźnik odpowiedzi obiektywnej (ORR) w przypadku dorosłych chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną typu B (B-ALL). Profil bezpieczeństwa był kontrolowany, z niską częstością występowania CRS stopnia ≥3 i ICANS w warunkach rzeczywistych. Przedstawione zostaną dane z dłuższego okresu obserwacji.
Obecnie w Chinach wciąż trwają liczne badania kliniczne nowych technologii przeciwnowotworowych, w których biorą udział pacjenci. W celu uzyskania konsultacji dotyczących nowych leków i technologii prosimy o kontakt z Międzynarodowym Oddziałem Szpitala Onkologicznego Regionu Południowego w Pekinie.
Numer telefonu: 4008803716
Identyfikator WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Czas publikacji: 26-08-2025