Autoleucel ekwekabtagenu (eque-cel), w pełni ludzka terapia komórkowa z zastosowaniem chimerycznych receptorów antygenowych (CAR) T ukierunkowanych na antygen dojrzewania limfocytów B, wykazała potencjał w leczeniu nawrotowego lub opornego na leczenie szpiczaka mnogiego (R/RMM).
30 czerwca 2023 r. chińska Narodowa Agencja Produktów Medycznych (NMPA) zatwierdziła wniosek o rejestrację nowego leku (NDA) dla FUCASO (Equecabtagene Autoleucel), pierwszej na świecie w pełni ludzkiej terapii opartej na komórkach T z chimerycznym receptorem antygenu (CAR) skierowanym przeciwko antygenowi dojrzewania komórek B (BCMA) w leczeniu R/RMM, u których zastosowano ≥3 linie wcześniejszych terapii zawierających co najmniej jeden inhibitor proteasomu i środek immunomodulujący.
7 listopada 2024 r. firma IASO Biotherapeutics ogłosiła, że wyniki badania klinicznego fazy 1b/2 FUMANBA-1, dotyczącego w pełni ludzkiej terapii CAR-T anty-BCMA, ekewkabtagen autoleucel (nazwa handlowa: Fucaso™), stosowanej w leczeniu R/RMM, zostały opublikowane w wiodącym czasopiśmie medycznym JAMA Oncology. W badaniu oceniono skuteczność i bezpieczeństwo ekewkabtagen autoleucel u pacjentów z R/RMM, którzy wcześniej otrzymali ≥3 linie terapii. Wyniki wykazały, że ekewkabtagen autoleucel osiągnął wysoki ogólny wskaźnik odpowiedzi i trwałą remisję u pacjentów, przy korzystnym profilu bezpieczeństwa.
FUMANBA-1 to jednoramienne, otwarte badanie kliniczne fazy 1b/2, prowadzone w 14 chińskich ośrodkach, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania preparatu Equecabtagene Autoleucel u pacjentów z R/RMM, którzy otrzymali ≥3 linie terapii. Do badania włączono pacjentów z R/RMM, którzy otrzymali wcześniej co najmniej trzy linie terapii, w tym inhibitory proteasomów i schematy chemioterapii oparte na lekach immunomodulujących, i u których wystąpiła progresja choroby w ostatniej linii terapii. Do udziału w badaniu kwalifikowali się również pacjenci, którzy wcześniej otrzymali terapię BCMA CAR-T.
WynikiSpośród 103 pacjentów, którzy otrzymali wlew Eque-Cel, 55 (53,4%) było płci męskiej, a mediana wieku (zakres) wynosiła 58 (39-70) lat. Przy medianie (zakresie) okresu obserwacji wynoszącej 13,8 (0,4-27,2) miesięcy, jeśli chodzi o skuteczność, wśród 101 ocenianych pacjentów, ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) wyniósł 96,0% (97/101), a rygorystyczny wskaźnik całkowitej odpowiedzi/całkowitej odpowiedzi (sCR/CR) wyniósł 74,3% (75/101). Wśród 89 pacjentów bez wcześniejszej terapii CAR-T, ORR wyniósł 98,9% (88/89), a wskaźnik sCR/CR wyniósł 78,7% (70/89). U tych 101 pacjentów mediana czasu do uzyskania odpowiedzi wyniosła 16 dni (zakres: 11–179), podczas gdy mediana czasu trwania odpowiedzi (DOR) i mediana czasu wolnego od progresji choroby (PFS) nie zostały jeszcze osiągnięte. 12-miesięczny wskaźnik PFS wyniósł 78,8% (95% CI: 68,6–86,0). Ponadto, u 95% (96/101) pacjentów uzyskano wynik ujemny minimalnej choroby resztkowej (MRD), a mediana czasu do uzyskania wyniku ujemnego MRD wyniosła 15 dni (zakres: 14–186). U wszystkich pacjentów z sCR/CR uzyskano wynik ujemny MRD, a mediana czasu trwania wyniku ujemnego MRD nie została jeszcze osiągnięta.
Wnioski i znaczenieW tym badaniu, Eque-Cel doprowadził do wczesnych, głębokich i trwałych odpowiedzi u pacjentów z intensywnie leczonym R/RMM, przy zachowaniu odpowiedniego profilu bezpieczeństwa. Pacjenci, u których wcześniej stosowano terapię komórkami CAR-T, również odnieśli korzyści z Eque-Cel.
Obecnie w Chinach prowadzi się wiele badań klinicznych z zastosowaniem terapii CAR-T, które poszukują pacjentów. W celu uzyskania konsultacji dotyczących nowych leków i technologii prosimy o kontakt z Międzynarodowym Oddziałem Szpitala Onkologicznego Regionu Południowego w Pekinie.
Numer telefonu: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Odniesienia
1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html
2.https://en.iasobio.com/info.php?id=224
3.http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html
4.https://en.iasobio.com/info.php?id=256
5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068
Czas publikacji: 13-11-2024