30 lipca Narodowa Agencja Produktów Medycznych (NMPA) oficjalnie zatwierdziła dopuszczenie leku HICARA do obrotu w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniakiem z dużych komórek B (r/r LBCL), którzy otrzymali dwie lub więcej linii terapii systemowej. Obejmuje to chłoniaka rozlanego z dużych komórek B, nieokreślonego inaczej (DLBCL, NOS); chłoniaka rozlanego z dużych komórek B przekształconego z chłoniaka grudkowego; chłoniaka B wysokiego stopnia z rearanżacjami MYC i BCL2; oraz chłoniaka B wysokiego stopnia, nieokreślonego inaczej (HGBL, NOS).
To pierwszy w Chinach w pełni opracowany w kraju produkt CAR-T CD19, ukierunkowany na nawrotowego lub opornego na leczenie chłoniaka z dużych komórek B (r/r LBCL). Badania, rozwój i produkcja HICARA opierają się wyłącznie na opatentowanej przez Hrain Biotechnology technologii molekularnej, niezależnie opracowanym systemie kontroli jakości procesów oraz zamkniętej platformie produkcyjnej na dużą skalę. To osiągnięcie oznacza pełną udomowienie rozwoju i produkcji komórek CAR-T, przełamując zagraniczne monopole technologiczne. Co istotne, HICARA jest pierwszym zatwierdzonym w kraju produktem CAR-T, w którym zastosowano proces wektora wirusowego o stabilnej linii komórkowej.
Zgodnie z wynikami badania fazy II HRAIN01-NHL01-II (NCT05436223) przedstawionymi podczas dorocznego spotkania Amerykańskiego Stowarzyszenia Badań nad Rakiem (AACR) w 2024 r., lek HICARA wykazał skuteczną odpowiedź u pacjentów z nawrotowym/opornym na leczenie chłoniakiem nieziarniczym.
Wyniki: Do 16 maja 2023 r. 81 pacjentów z chłoniakiem nieziarniczym R/R z wyjściowym wynikiem ECOG 0-1 otrzymało infuzję HR001 z zakładu produkcyjnego w Jinshan [51,9% mężczyzn; mediana wieku 53,4 lat (zakres 23–74); 3,7% CD19-ujemnych; 91,4% chłoniaków rozlanych z dużych komórek B; 79,0% III–IV według klasyfikacji Ann Arbor lub Lugano] z medianą okresu obserwacji wynoszącą 160 dni (zakres 7–454). Mediana czasu do uzyskania najlepszej odpowiedzi wyniosła 30 dni (zakres 28–358). Wskaźnik odpowiedzi obiektywnej (ORR) po 3 miesiącach, 6 miesiącach i najlepszej obiektywnej odpowiedzi (ORR) wyniósł odpowiednio 53,1% (95% CI: 41,7–64,3), 45,7% (95% CI: 34,6–57,1) i 74,1% (95% CI: 63,1–83,2). Wskaźnik odpowiedzi całkowitej (CRR) po 3 miesiącach, 6 miesiącach i najlepszej całkowitej odpowiedzi (CRR) wyniósł odpowiednio 32,1% (95% CI: 22,2–43,4), 29,6% (95% CI: 20,0–40,8) i 49,4% (95% CI: 38,1–60,7). Mediana czasu trwania odpowiedzi (DOR) i przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS) wyniosła odpowiednio 339 dni (95% CI: 149–NE) i 176 dni (95% CI: 91–NE). Całkowitego przeżycia (OS) nie osiągnięto. Najczęstsze działania niepożądane związane z leczeniem (AE) wystąpiły w układzie hematologicznym. Zespół uwalniania cytokin (CRS) wystąpił u 95,1% pacjentów, przy czym CRS ≥3 stopnia obserwowano u 3,7% pacjentów. Zespół neurotoksyczności związany z komórkami efektorowymi układu odpornościowego (ICANS) wystąpił u 8,6% pacjentów, bez zgłoszonych ICANS ≥3 stopnia. Śmiertelność związana z leczeniem wyniosła 1,2%. Mediana czasu do szczytowej ekspansji komórek CAR T wyniosła 240 godzin (120~672) po infuzji, mediana maksymalnej ekspansji (Cmax) wyniosła 17413,9 kopii/μg DNA (124,9~136382,2), a mediana AUC0-28 dniWynosiła 3201014,0 kopii/μg DNA (205082,8~18400016,2). Pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał przeciwlekowych (ADA) odnotowano u 14,8% pacjentów, natomiast wynik testu na obecność przeciwciał neutralizujących (Nab) u 3,7%. U pacjentów z dodatnim wynikiem testu na obecność Nab całkowita odpowiedź utrzymywała się do czasu wizyty kontrolnej.
At present, there are still many clinical trials of new anti-cancer technologies in China seeking patients. Consultation on new drugs and technologies, you can contact Beijing South Region Oncology Hospital International Department. Phone Number：4008803716 WeChat ID: 17801183037 Email：myimmnet@163.com
Czas publikacji: 31 lipca 2025 r.