7 sierpnia Centrum Oceny Leków (CDE) Narodowej Agencji Produktów Medycznych (NMPA) ogłosiło, że wstrzyknięcie PA3-17 zostało zaproponowane do włączenia do przełomowego oznaczenia terapeutycznego, przeznaczonego do leczenia dorosłych pacjentów z nawracającą/oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną/chłoniakiem T-komórkowym (r/r T-ALL/LBL).
Obecnie w Chinach wciąż trwają liczne badania kliniczne nowych technologii przeciwnowotworowych, w których biorą udział pacjenci. W celu uzyskania konsultacji dotyczących nowych leków i technologii prosimy o kontakt z Międzynarodowym Oddziałem Szpitala Onkologicznego Regionu Południowego w Pekinie.
Numer telefonu: 4008803716
Identyfikator WeChat: 17801183037
E-mail:myimmnet@163.com
U pacjentów z nawracającą/oporną białaczką limfoblastyczną/chłoniakiem T (r/r T-ALL/LBL) objawy kliniczne obejmują szybki postęp choroby, złe rokowanie i brak opcji terapeutycznych. Obecnie, jedynie Nalabine została zatwierdzona przez FDA w 2005 r. do leczenia pacjentów z T-ALL/LBL, u których nie wystąpiła odpowiedź na co najmniej dwa schematy chemioterapii lub doszło do nawrotu po leczeniu, z ORR wynoszącym 31% i CR wynoszącym 23%. Dlatego istnieje pilna potrzeba opracowania innych skutecznych metod leczenia. Oprócz ekspresji w normalnych komórkach T i NK oraz braku ekspresji w komórkach innych tkanek, CD7 wykazuje wysoką ekspresję w komórkach T-ALL/LBL. Dlatego CD7 jest uważany za potencjalny cel w rozwoju terapii CAR-T w T-ALL/LBL. Wyzwaniem jest jednak uniknięcie bratobójstwa spowodowanego ekspresją CD7 w komórkach T. Naukowcy opracowali wstrzykiwanie komórek CAR-T na bazie nanoprzeciwciał CD7, nazwane wstrzykiwaniem PA3-17, poprzez blokowanie ekspresji cząsteczki CD7 na powierzchni komórek T za pomocą blokera ekspresji białka anty-CD7 (PEBL).
Długoterminowe dane z fazy I badania klinicznego wstrzyknięcia PA3-17 w leczeniu nawracającej/opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej/chłoniaka T-komórkowego (R/R T-ALL/LBL) zostały zaprezentowane na międzynarodowej konferencji naukowej EHA 2025.
Na dzień 19 lutego 2025 r. w badaniu wzięło udział łącznie 13 pacjentów (3 pacjentów w grupach dawek 1, 2 i 3, 4 pacjentów w grupie RP2D). Wszyscy otrzymali pojedynczą infuzję PA3-17 i ukończyli 28-dniową ocenę toksyczności ograniczającej dawkę (DLT). Dawkę RP2D ustalono na 2×10⁶ CAR-T/kg na podstawie farmakokinetyki, bezpieczeństwa i skuteczności po podaniu tej dawki. Nie wystąpiły żadne DLT, a maksymalna tolerowana dawka (MTD) nie została osiągnięta. Częstość występowania zespołu uwalniania cytokin (CRS) wyniosła 84,6% (G3:23,1%, brak G4), podczas gdy zespół neurotoksyczności związany z komórkami efektorowymi układu odpornościowego (ICANS) był ograniczony do G1-2 (15,4%). Dane dotyczące skuteczności wykazały, że najlepszy obiektywny wskaźnik odpowiedzi (ORR) wyniósł 84,6% (11/13), a 76,9% (10/13) osiągnęło całkowitą remisję/całkowitą remisję z niepełną regeneracją liczebności (CR/CRi). Co godne uwagi, 69,2% (9/13, 8 pacjentów z CR) utrzymało odpowiedź po 3 miesiącach, a 50,0% (4/8) utrzymało CR ≥ 15 miesięcy po infuzji bez późniejszego przeszczepu komórek macierzystych (SCT), a u dwóch z nich nadal wykrywano komórki CAR-T po 21 miesiącach. Co godne uwagi, u intensywnie leczonego pacjenta [po wcześniejszym przeszczepie komórek macierzystych układu krwiotwórczego (HSCT), masywna choroba ≥ 7 cm] uzyskano CR do 28. dnia, a drugi HSCT po 6 miesiącach.
Wstrzyknięcie PA3-17 wykazało dobrą tolerancję, znaczną i utrzymującą się aktywność kliniczną u pacjentów z nawrotową/nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną (T-ALL/LBL) poddanych intensywnemu leczeniu wstępnemu, przy czym 50% pacjentów z całkowitą remisją po roku przeżyło i/lub nie wykazywało progresji choroby.
Obecnie w Chinach wciąż trwają liczne badania kliniczne nowych technologii przeciwnowotworowych, w których biorą udział pacjenci. W celu uzyskania konsultacji dotyczących nowych leków i technologii prosimy o kontakt z Międzynarodowym Oddziałem Szpitala Onkologicznego Regionu Południowego w Pekinie.
Numer telefonu: 4008803716
Identyfikator WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Czas publikacji: 13.08.2025